Le Royaume-Uni relance l'essai PATHWAYS sur les bloqueurs de puberté — participation ouverte dès 11 ans malgré les critiques du régulateur

Le 1er août 2026, l'essai clinique britannique PATHWAYS a repris le recrutement de participants mineurs pour tester les bloqueurs de puberté. Des enfants à partir de 11 ans — filles selon l'état civil ; pour les garçons, l'âge minimal est fixé à 12 ans — peuvent désormais s'inscrire. Cette reprise intervient après que la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), l'autorité britannique de réglementation des médicaments, avait suspendu l'essai plus tôt dans l'année en raison de l'absence de limites d'âge et de préoccupations relatives à la sécurité des participants les plus jeunes.

Qu'est-ce que l'essai PATHWAYS ?

PATHWAYS est l'acronyme de Puberty Suppression and Transitional Healthcare with Adaptive Youth Services. Cette étude, dotée d'un financement de 11 millions de livres sterling, est conduite par le King's College London et coparrainée par le South London and Maudsley NHS Foundation Trust. L'objectif est de recruter 226 jeunes âgés de 11 à 16 ans, répartis aléatoirement en deux groupes : l'un reçoit des bloqueurs de puberté immédiatement, l'autre après un délai d'attente d'un an. Les chercheurs souhaitent évaluer l'impact de la suppression pubertaire sur le bien-être physique, social et émotionnel des participants.

L'essai avait débuté en novembre 2025 avant d'être suspendu en février 2026 à la suite des objections de la MHRA concernant l'absence de limites d'âge et la protection des participants les plus jeunes. Le protocole révisé fixe désormais un âge minimal — 11 ans pour les filles selon l'état civil, 12 ans pour les garçons — et intègre des garanties supplémentaires relatives à la santé osseuse, au développement cognitif et à la surveillance des saignements. Les participants et leurs parents seront également mieux informés sur les options de préservation de la fertilité.

Une controverse de fond : un essai clinique malgré l'interdiction de prescription courante

L'essai PATHWAYS a été conçu dans le prolongement direct de l'interdiction britannique de la prescription systématique de bloqueurs de puberté. Le National Health Service (NHS) anglais y a mis fin en avril 2024, notamment sur recommandation du rapport Cass — une évaluation indépendante qui a conclu que les preuves de sécurité et d'efficacité de ces médicaments chez les jeunes souffrant de dysphorie de genre étaient extrêmement faibles. L'essai PATHWAYS vise précisément à constituer ces données probantes, mais des critiques estiment qu'il est éthiquement problématique d'utiliser des enfants à cette fin.

L'une des objections centrales porte sur le caractère véritablement libre du consentement. PATHWAYS est actuellement la seule voie d'accès aux bloqueurs de puberté via le NHS au Royaume-Uni. Les familles ont donc un intérêt pratique considérable à s'inscrire — même si elles ne l'auraient pas fait autrement. Ce facteur, soulignent les critiques, compromet le consentement libre et éclairé que la recherche clinique impliquant des mineurs exige légalement.

Risques à long terme et questions en suspens

Les inquiétudes scientifiques concernant les effets à long terme des bloqueurs de puberté sont croissantes : diminution de la densité osseuse, effets potentiels sur le développement cérébral, et quasi-certitude d'infertilité chez les jeunes qui passent ensuite aux hormones croisées. Le protocole révisé de PATHWAYS accorde davantage d'attention à ces risques, mais les critiques font valoir qu'un essai de deux ans ne peut établir de conclusions définitives sur des effets susceptibles de ne se manifester qu'au bout de dix ou vingt ans.

La capacité de l'étude à atteindre le nombre de participants nécessaire reste également incertaine. Plus tôt dans l'année, des procédures judiciaires avaient contribué à la suspension de l'essai. Le recrutement est désormais officiellement ouvert, mais il est difficile de savoir combien de familles accepteront d'inscrire leur enfant dans un essai randomisé — sachant que celui-ci comporte une probabilité d'attendre un an avant de recevoir le traitement, tandis que l'autre groupe y accède immédiatement.

Sources :

• Health Research Authority. « PATHWAYS TRIAL. » 2026. hra.nhs.uk
• The Pharmaceutical Journal. « Minimum age set for puberty blockers trial. » 2026. pharmaceutical-journal.com
• Roar News. « Children As Young As 11 Could Receive Puberty Blockers Under King's Trial. » 2026. roarnews.co.uk
• transspijt.nl. « VK herstart puberteitsremmers-proef — kinderen vanaf 11 jaar mogen deelnemen ondanks kritiek toezichthouder ». transspijt.nl